聚焦 | 美国FDA批准2017首款新药，治疗便秘

▎药明康德/报道

近日，Synergy Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准其新药TRULANCE（plecanatide）用于治疗慢性特发性便秘（Chronic Idiopathic Constipation，CIC） 。这是2017年被美国FDA批准的首款新药。

TRULANCE是首个模拟体内尿鸟苷素蛋白（uroguanylin）功能的新型药物。尿鸟苷素为一种天然存在的内源性胃肠道蛋白肽，可以刺激流体分泌，并通过影响常规肠功能，改变粪便的稠度。

CIC是一种复杂的功能性胃肠道疾病，其症状包括每周少于三次的排便和不通畅的排便习惯。CIC患者除了有腹部腹胀和不适等身体症状外，多伴有心情压力和焦虑。CIC在美国范围影响约3300万人，世界范围的患者约占全球人口的14％，在妇女和老年人群体中尤其常见。

生物制药公司Synergy专注于创新胃肠道疾病药物的开发和市场化。利用Synergy专有的“尿鸟苷素模拟化合物平台”发现的先导产品plecanatide是一种每日一次的片剂，批准用于CIC成人患者。Plecanatide在结构上与尿鸟苷素蛋白仅有单个氨基酸的区别，它被认为以pH敏感的方式起作用，主要靶向小肠中流体分泌区域的GC-C受体。

▲Plecanatide在结构上与尿鸟苷素蛋白仅有单个氨基酸的区别（图片来源：SEC.gov）

研究人员在迄今为止最大的3期CIC临床试验中评价了TRULANCE的功效和安全性，其中在两个随机、12周、双盲、安慰剂对照研究中招募了2600多名患者。在12周的治疗周期后，与安慰剂相比，在两个研究中接受TRULANCE治疗的患者在大便频率（每周的自发排便次数）、大便稠度（布里斯托大便量表决定）方面均有改善，也达到了统计学上显著更高的效力响应速率（由FDA批准用于CIC的主要终点）（研究1：21％对比10％；研究2：21％对比13％，两个研究的p<0.005）。

▲Synergy Pharmaceuticals首席执行官Gary S. Jacob博士（图片来源：Synergy）

“我们很高兴得到FDA对TRULANCE的批准，因为它提供了一个额外的新型治疗选择，帮助慢性特发性便秘成人和他们的医生共同管理这一疾病，”Synergy Pharmaceuticals的首席执行官Gary S. Jacob博士说道：“我相信，我们真正拥有正确的战略眼光和正确的上市计划，以成功将TRULANCE带入这个庞大但需求不足的市场。”

据悉，Synergy还完成了TRULANCE在便秘性肠易激综合征（IBS-C）的两个3期临床试验，并计划在本季度晚些时候提交一份新的药物应用补充临床数据（sNDA）。因此，更多患者有望从这款新药中受益。

参考资料：

[1] Synergy Pharmaceuticals’ TRULANCE™ (Plecanatide) Receives U.S. FDA Approval for the Treatment of Adults with Chronic Idiopathic Constipation

[2] Synergy Pharmaceuticals官方网站